재발성 및 전이성 신경내분비종양 환자들에겐 유일한 치료법

의학의 발달로 희귀난치질환과 중증 암 등에도 신약과 새로운 치료법이 속속 등장하고 있다. 하지만 신약의 등장에도 허가, 보험급여 적용 등 환자들이 실제 그 혜택을 받기 위해선 넘어야 할 산도 적잖다. 본지는 최근 선보인 희귀난치질환과 중증 암 치료제들과 이를 둘러싼 제도적 환경 변화를 소개한다.<편집자주>

최근 신경내분비종양 환자들에게 처방되는 신약 '루타테라‘(성분명 루테튬(177Lu)옥소도트레오타이드)에 건강보험이 적용된다는 희소식이 전해졌다.

희귀‧난치 질환 신약의 등장(개발 및 허가)은 언제나 목마르지만, 등장 만큼 급여 결정도 중요하다. 최근 등장하는 희귀‧난치 신약들이 많게는 수십억원에 달할 정도로 고가이기 때문이다.

지난 2020년 7월 식품의약품안전처로부터 허가를 받은 루타테라도 연간 치료비용이 1억원을(1회 주사 시 약 2,600만원(1사이클(4회 주사) 약 1억400만원)) 훌쩍 넘는다. 때문에 신약임에도 급여 인정이 안될 경우 환자들 입에선 ‘억’ 소리가 나올 수밖에 없다.

이에 식약처는 지난해 3월 환자의 치료기회 보장을 위해 의약품 구입비 지원과 안전관리를 주요 내용으로 하는 루타테라 환자지원프로그램(12개월간 한시적)을 시행한다고 발표한 바 있다. 허가 직후 루타테라에 대한 환자 접근성을 높이기 위해서다.

환자지원프로그램에 따르면 개발사인 노바티스는 환자들에게 최소 1회분의 의약품을 무상으로 공급하고, 한국희귀·필수의약품센터는 환자의 안전한 의약품 사용을 위해 환자‧전문가용 사용설명서를 제공하게 된다. 안전관리책임자를 지정해 환자별 투약 이력 및 부작용 관리 등 안전관리를 실시하도록 했다.

환자지원프로그램에 참여한 환자들이 프로그램 종료 후 다시 막대한 약값을 부담할 수밖에 없는 상황이었지만, 올해 3월 1일부터 급여 적용키로 결정되면서 환자들은 안도의 한숨을 내쉴 수 있게 됐다.

루타테라의 급여가는 병당 2,210만4,660원이다. 환자는 이 중 5%(산정특례 적용 시)만 부담하면 된다. 다만, 급여 적용을 위해선 '절제가 불가능하고 분화가 좋은 소마토스타틴 수용체 양성의 진행성 및/또는 전이성 위장관 신경내분비종양(gastrointestinal neuroendocrine tumour, GI-NET) 성인 환자의 3차 이상, 췌장 신경내분비종양( pancreas neuroendocrine tumour, P-NET) 성인 환자의 4차 이상 치료'에 해당돼야 한다.

루타테라는 어떤 약인가

루타테라는 ‘소마토스타틴 수용체 양성의 위·장·췌장계 성인 신경내분비종양(Gastroenteropancreatic neuroendocrine tumors, GEP-NET)의 치료’에 허가를 받았다.

허가의 배경이 된 3상 임상시험(NETTER-1 연구)에 따르면, 루타테라는 대조군 대비 질병의 진행 및 사망 위험을 82% 감소시킨 것으로 나타났다. 또 약 6배 높은 반응률과 1년 가량 연장된 전체생존기간 개선을 입증했다.

신경내분비종양은 기타 종양들 보다 상대적으로 질병의 이환과 치료 기간이 길어 신체적, 정신적 건강 전반에 영향을 주기 때문에 환자 삶의 질(QoL) 개선도 중요한 치료 목표 중 하나인데, 루타테라는 환자의 전반적인 건강 관련 삶의 질 역시 대조군 대비 최대 84주까지 개선시켰다. 루타테라 치료군에서는 설사, 피로, 통증 등의 주요 증상들이 모두 감소한 것으로 나타났다.

이런 근거로 해서 대한소화기암연구학회, 대한항암요법연구회, 대한종양내과학회 등 관련 전문가들은 루타테라에 대해 “종양세포의 소마토스타틴 수용체에 결합해 방사선을 방출하는 약제로, 기존의 생물학적, 화학적 제제와 기전적 차별성이 있으며, 기존 치료에 반응하지 않고 진행하는 재발성 및 전이성 신경내분비종양 환자군에게는 (루타테라 외) 다른 치료법이 없다“는 견해를 밝히기도 했다.

물론, 루타테라로 신경내분비종양이 정복된 것은 아니다. 하지만 이러한 신약이 하나 둘 등장함으로써 환자들의 생명 연장과 삶의 질이 보다 나아짐은 분명하다. 앞으로 신경내분비종양 환자들을 위한 희소식을 더 많이 전할 수 있기를 기대해 본다.

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